昭衍·讲堂：AAV载体药物临床前药代动力学研究

腺病毒相关病毒（adeno-associated virus，AAV）是一类单链线状DNA缺陷型病毒，有多种血清型，且不同血清型的AAV具有不同的组织器官靶向性。通过修饰、突变AAV的外壳蛋白序列产生新的组织倾向性的血清型。安全性高、可长期表达，治疗效果持久，且易于纯化，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。全球已有多个基因治疗产品上市。

对此，北京昭衍新药研究中心股份有限公司大分子分析与生物分析部负责人汪宁老师将做客昭衍·讲堂，介绍以AAV为载体的基因治疗药物的生物分布及免疫原性情况。并结合本机构相关研究经验，对比不同给药途径、不同血清型载体、以及不同种属动物中AAV载体的生物分布及脱落情况。希望能为今后在这一载体类药物生物分布研究、试验设计的执行上提供一些参考。